Expérimentation à visée thérapeutique, curative ou préventive, effectuée sur des volontaires humains, dont l'objectif est de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'un médicament par rapport à une situation de référence ou de comparer différentes formes de traitements médicaux ou chirurgicaux pour une maladie particulière, conformément à un protocole rigoureux.

L'essai clinique est une procédure dans laquelle les critères d'évaluation de l'efficacité d'un traitement sont le maintien et l'amélioration de l'état de santé des patients. Un essai clinique est différent d'une étude clinique dans le sens où il ne se résume pas qu'à une simple évaluation de l'état de santé d'un échantillon de sujets ou à la recherche de données épidémiologiques sur l'incidence d'un agent pathogène spécifique. L'essai clinique implique nécessairement l'intervention des cliniciens ou des chercheurs dans un processus anatomopathologique ou physiopathologique. L'essai clinique se réfère toujours à une expérimentation. Il n'est pas passif et, contrairement à l'étude clinique, il ne se limite jamais à la simple observation et à l'analyse des données cliniques recueillies. L'essai clinique peut avoir pour objet une seule thérapie classique déjà existante que l'on pratique sur des sujets répartis dans plusieurs groupes; ou, encore, l'essai clinique peut avoir pour objet la comparaison d'au moins deux protocoles thérapeutiques différents, mais reconnus dans la pratique médicale depuis longtemps (le terme essai thérapeutique est plutôt utilisé pour les essais de nouvelles thérapies). L'essai clinique se situe habituellement à l'intérieur du cadre d'une étude clinique dont il peut constituer une étape. Par contre, une étude clinique ne comporte pas obligatoirement un essai clinique. La typologie des essais cliniques est la suivante : essai comparatif; essai croisé; essai à double insu; essai libre; essai multicentrique, essai non aléatoire, essai préventif, essai aléatoire, essai à simple insu.